Cystadane - betaína anhidra

¿Qué es el cistadano?

El cistadano es un polvo oral que contiene el principio activo betaína anhidra.

¿Para qué se utiliza el cistadano?

El cistadano se usa en el tratamiento de la homocistinuria, como complemento de otras terapias, como la vitamina B6 (piridoxina), la vitamina B12 (cobalamina), el folato y una dieta específica.

La homocistinuria es una enfermedad hereditaria (genética) en la cual el cuerpo no puede metabolizar completamente el aminoácido metionina. La metionina está naturalmente presente en las proteínas de los alimentos y generalmente se transforma en homocisteína, luego en cisteína. Los pacientes con homocistinuria no pueden transformar la homocisteína en cisteína; como resultado, la homocisteína se acumula en la sangre y la orina. Los síntomas típicos de la homocistinuria incluyen: trombosis (formación de coágulos sanguíneos en los vasos sanguíneos), fragilidad ósea, anomalías esqueléticas, ectopia lentis (anomalía para la cual el cristalino se desplaza con respecto a la posición normal) y retardental. Es una enfermedad grave con una alta tasa de mortalidad. El cistadano se usa en pacientes con los tres tipos de homocistinuria conocida, causada por una deficiencia de las sustancias necesarias para el metabolismo de la metionina ("cistationina beta-sintasa" [CBS] o "5, 10-metilentetrahidrofolato reductasa" [MTHFR] ) o por defectos en el "metabolismo del cofactor de cobalamina" (cbl).

Debido a que el número de pacientes con homocistinuria es bajo, la enfermedad se considera rara y el cistadano se designó como "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado en enfermedades raras) el 9 de julio de 2001.

El medicamento solo se puede obtener con receta médica.

¿Cómo se usa cystadane?

El tratamiento con cistadano debe ser supervisado por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con homocistinuria.

La dosis estándar de cistadano recomendada en pacientes mayores de 10 años es de 6 g por día, dividida en dos dosis iguales. Los niños menores de 10 años deben tomar 100 mg por kilogramo de peso corporal por día, divididos en dos dosis iguales. La dosis para niños se puede ajustar según la respuesta al tratamiento (monitorizada midiendo los niveles de homocisteína en la sangre); sin embargo, el aumento de la frecuencia dos veces al día o la dosis de más de 150 mg por kilogramo de peso corporal no mejora los beneficios del cistadano. El objetivo del tratamiento es mantener los niveles de homocisteína en plasma por debajo de 15 µM o en el valor más bajo posible. Este resultado generalmente se logra dentro de un mes.

Junto con Cystadane se proporcionan 3 cucharas dosificadoras, que proporcionan 100 mg, 150 mg y 1 g de

polvo. La dosis se debe disolver completamente en agua, jugo, leche, alimentos para bebés o alimentos y se debe ingerir inmediatamente después de mezclar.

¿Cómo funciona Cystadane?

La betaína es una sustancia natural extraída de la remolacha azucarera. En la homocistinuria, la betaína reduce los niveles plasmáticos de homocisteína al facilitar una reacción en el cuerpo llamada "remetilación", por lo que la homocisteína se transforma nuevamente en metionina. De esta forma mejoran los síntomas de la enfermedad.

¿Qué estudios se han realizado sobre cistadano?

La compañía presentó datos sobre cistadano de la literatura científica. Entre estos, hubo 202 informes que describen los efectos del cistadano, administrados a diversas dosis, sobre los niveles de homocisteína en pacientes con homocistinuria de diferentes edades. Para 140 pacientes, también se proporcionó información sobre los síntomas, la dosis y la duración del tratamiento, y otros medicamentos.

al mismo tiempo. La mayoría de los pacientes también tomaron vitamina B6 o B12, o ácido fólico. La información de estos estudios se comparó con los informes publicados que describían el resultado observado en pacientes no tratados con la misma enfermedad.

¿Qué beneficio ha demostrado tener Cystadane durante los estudios?

Los pacientes que tomaron Cystadane mostraron mayores reducciones en los niveles de homocisteína que los pacientes no tratados, asociados con la mejora de los síntomas cardiovasculares (corazón y vasos sanguíneos) y una mejoría del sistema nervioso reportada por aproximadamente tres cuartos de los pacientes en tratamiento con cistadano. El medicamento fue eficaz en el tratamiento de pacientes con los tres tipos de homocistinuria.

¿Cuál es el riesgo asociado al cistadano?

Los efectos secundarios más comunes con Cystadane (vistos en más de 1 paciente en 10) son los niveles

Metionina alta en plasma. En pacientes que toman Cystadane, es necesario monitorizar los niveles de metionina, ya que un aumento en estos niveles puede asociarse con un edema cerebral (inflamación del cerebro). Los pacientes que experimentan síntomas de edema cerebral, como cefaleas matutinas con vómitos o deficiencia visual, deben informar a su médico, ya que es posible que deba interrumpir el tratamiento con cistadano. Para obtener la lista completa de todos los efectos secundarios notificados con cistadano, consulte el prospecto. El cistadano no debe usarse en pacientes hipersensibles (alérgicos) a la betaína.

¿Por qué se ha aprobado Cystadane?

El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) concluyó que, a pesar de los limitados estudios sistemáticos realizados con cistadano, el medicamento es útil como terapia complementaria en el tratamiento de la homocistinuria, como suplemento de terapias basadas en vitaminas y en combinación con dieta especifica El Comité toma nota de que Cystadane no reemplaza otros tratamientos.

El CHMP decidió que los beneficios de Cystadane son mayores que sus riesgos como complemento de la homocistinuria si se usa de acuerdo con las indicaciones del producto y recomendó que se autorizara su comercialización.

¿Qué medidas se han adoptado para garantizar un uso seguro de cistadano?

El fabricante de Cystadane establecerá un registro de pacientes que toman el medicamento para

vigilar su seguridad. En particular, controlará los casos de edema cerebral, que se han observado en un pequeño número de pacientes durante el ensayo de la medicina.

Otras informaciones sobre Cystadane:

La Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Cystadane a Orphan Europe SARL el 15 de febrero de 2007.

Haga clic aquí para registrar la designación de cistadano como medicamento huérfano.

Para la versión completa del EPAR de Cystadane, haga clic aquí.

Última actualización de este resumen: 01-2007.

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