Fabrazyme - agalsidasa beta

¿Qué es Fabrazyme?

Fabrazyme es una solución para perfusión intravenosa (goteo en una vena), que contiene agalsidasa beta como ingrediente activo.

¿Para qué se utiliza Fabrazyme?

Fabrazyme se usa para tratar pacientes con la enfermedad de Fabry, una enfermedad hereditaria rara. Los pacientes que padecen esta enfermedad presentan una deficiencia enzimática llamada alfa-galactosidasa A. Esta enzima normalmente descompone el lípido globotriaosilceramida (GL-3). Si esta enzima es deficiente, el GL-3 no se puede descomponer y acumular en las células del cuerpo, como las células renales.

Los pacientes con esta enfermedad tienen una amplia gama de síntomas, que incluyen trastornos graves como insuficiencia renal, problemas cardíacos y accidentes cerebrovasculares.

Dado el pequeño número de pacientes afectados por esta enfermedad, se consideró "raro" y, el 8 de agosto de 2000, Fabrazyme se definió como un "medicamento huérfano" (un medicamento utilizado para enfermedades raras).

El medicamento solo se puede obtener con receta médica.

¿Cómo se usa Fabrazyme?

Solo un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con enfermedad de Fabry u otras enfermedades metabólicas hereditarias puede prescribir Fabrazyme. La dosis de Fabrazyme es de 1 mg por libra de peso corporal, administrada una vez cada dos semanas como una infusión intravenosa. La velocidad de perfusión inicial no debe exceder de 0, 25 mg por minuto (15 mg por hora), para reducir el riesgo de reacciones relacionadas con la perfusión. La velocidad de infusión puede incrementarse gradualmente en las infusiones posteriores. Un estudio examinó Fabrazyme cuando se administró a niños y llegó a la conclusión de que el medicamento se puede administrar a niños de 8 a 16 años con la misma dosis. Los pacientes con lesión renal grave pueden responder menos al tratamiento. Fabrazyme está destinado para uso a largo plazo.

¿Cómo funciona Fabrazyme?

Fabrazyme permite implementar una terapia enzimática de reemplazo. Este tipo de terapia proporciona a los pacientes la enzima que necesitan. Fabrazyme pretende reemplazar la enzima alfa-galactosidasa A, que es deficiente en personas con la enfermedad de Fabry. El principio activo de Fabrazyme es la agalsidasa beta, una copia de la forma humana de la enzima producida por un método conocido como "tecnología de ADN recombinante": la enzima es producida por una célula en la que se ha introducido un gen (ADN) Lo que hace posible la generación. Esta enzima sustitutiva promueve la descomposición de GL-3 y evita que se acumule en las células del paciente.

¿Qué estudios se han realizado sobre Fabrazyme?

Se presentaron tres ensayos clínicos con 73 pacientes adultos. En el estudio principal, Fabrazyme se comparó con un placebo (un tratamiento ficticio) en 58 pacientes, midiendo los efectos del fármaco en la eliminación de GL-3 de las células renales.

La eficacia de Fabrazyme también se examinó en 16 niños de entre 8 y 16 años de edad, afectados por la enfermedad de Fabry.

¿Qué beneficio ha demostrado tener Fabrazyme durante los estudios?

En el estudio principal, Fabrazyme eliminó de forma significativa y casi por completo GL-3 de las células renales después de 20 semanas de tratamiento. El setenta y nueve por ciento de los pacientes tratados con Fabrazyme tuvieron los niveles más altos de eliminación de lípidos, en comparación con los efectos nulos en el grupo de placebo. Esto podría conducir a una mejoría de los síntomas o una estabilización de la enfermedad.

Incluso en niños tratados con Fabrazyme, se observó una disminución en los niveles de GL-3 en la sangre, y todos los niños alcanzaron niveles normales después de 20 semanas de tratamiento. Más allá de eso, ha habido una mejora en los síntomas y la calidad de vida de los niños.

¿Cuál es el riesgo asociado a Fabrazyme?

A lo largo del estudio, los efectos secundarios más comunes (en más de un paciente de cada 10) de Fabrazyme son causados ​​por la infusión en lugar del medicamento en sí. Las reacciones más frecuentes son fiebre y escalofríos. Otros efectos secundarios comunes fueron dolor de cabeza, parestesia (sensaciones anormales como hormigueo y hormigueo), náuseas, vómitos, enrojecimiento y sensación de frío. Los efectos secundarios observados en niños fueron similares a los observados en adultos. Para ver la lista completa de todos los efectos secundarios notificados con Fabrazyme, consulte el prospecto.

Los pacientes que toman Fabrazyme pueden desarrollar anticuerpos (proteínas producidas como una reacción a Fabrazyme, que pueden afectar el tratamiento).

Fabrazyme no debe usarse en personas que puedan ser hipersensibles (alérgicas) a la agalsidasa beta oa otros componentes del medicamento.

¿Por qué se ha aprobado Fabrazyme?

El Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) consideró que para los pacientes con enfermedad de Fabry, el tratamiento con Fabrazyme es capaz de producir beneficios clínicos a largo plazo. El CHMP consideró que los beneficios de Fabrazyme superan los riesgos en el caso de la terapia de reemplazo enzimático a largo plazo en pacientes con un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry, y por lo tanto recomendó que se autorizara su comercialización.

Fabrazyme se autorizó inicialmente en circunstancias excepcionales porque, dado que se utiliza para tratar una enfermedad rara, los datos disponibles en el momento de la aprobación eran limitados.

Dado que la empresa fabricante proporcionó la información adicional solicitada, la condición relacionada con "circunstancias excepcionales" se eliminó el 6 de febrero de 2008.

Más información sobre Fabrazyme

El 3 de agosto de 2001, la Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización válida en toda la Unión Europea para Fabrazyme a Genzyme Europe BV. El 3 de agosto de 2006 se renovó esta autorización.

El registro de la calificación de Fabrazyme como medicamento huérfano está disponible aquí.

Puede consultar la versión completa de la evaluación (EPAR) disponible aquí.

Última actualización de este sumario: 02 - 2008.

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